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특허 상세정보

펩타이드 핵산 유도체들에 의한 엑손 스키핑

  • 국가/구분

    한국(KR)/공개특허

  • 국제특허분류(IPC8판)

    C07K-014/00    A61K-038/00    C12N-015/113   

  • 출원번호 / 일자

    10-2019-7022417 (2019-07-30)

  • 공개번호 / 일자

    10-2019-0093225 (2019-08-08)

  • 우선권정보

    미국(US) 62/440,929 (2016-12-30)

  • 국제출원번호

    PCT/IB2017/001725 (2017-12-29)

  • 국제공개번호

    WO 2018/122610 (2018-07-05)

  • 번역문제출일자

    2019-07-30

  • DOI :

  • 발명자 / 주소
    정신;정다람;초봉준;장강원;윤흥식 (;;;;)
    16990;18477;17077;16998;13623 경기도 용인시 기흥구 동백죽전대로***번길 **, 아파트 ***동 ****호;경기도 화성시 동탄대로시범길 **, 더샵센트럴시티 ****동 ****호;경기도 용인시 기흥구 중부대로***번길 **, 쌍용아파트 ***동 ****호;경기도 용인시 기흥구 동백*로 *, 아파트 ****동 ****호;경기도 성남시 분당구 무지개로 ***, 청구아파트 ***동 ****호
  • 출원인 / 주소
    올리패스 주식회사
    경기도 용인시 기흥구 동백중앙로**번길 **-* , **층(중동, 에이스동백타워)
  • 대리인 / 주소
    서종완
  • 초록 

    프리-mRNA의 스플라이스 위치에 서열 특이적으로 매우 강하게 결합하는 화학식 I의 펩타이드 핵산 유도체를 제공한다. 우수한 세포 투과성과 RNA에 대한 강한 결합력으로 인하여, 본 발명의 펩타이드 핵산 유도체 "그 자체"를 펨토몰 이하의 농도로 처리한 세포에서 엑손 스키핑이 일어난다. 본 발명의 화합물은 1 μg/Kg 혹은 그 이하를 대상자에게 전신 투여하였을 때 치료활성을 보이며, 따라서 합당한 치료 비용으로 질병이나 증상을 치료하는 데 유용하다.

    프리-mRNA의 스플라이스 위치에 서열 특이적으로 매우 강하게 결합하는 화학식 I의 펩타이드 핵산 유도체를 제공한다. 우수한 세포 투과성과 RNA에 대한 강한 결합력으로 인하여, 본 발명의 펩타이드 핵산 유도체 "그 자체"를 펨토몰 이하의 농도로 처리한 세포에서 엑손 스키핑이 일어난다. 본 발명의 화합물은 1 μg/Kg 혹은 그 이하를 대상자에게 전신 투여하였을 때 치료활성을 보이며, 따라서 합당한 치료 비용으로 질병이나 증상을 치료하는 데 유용하다.

  • 대표청구항  더보기

    화학식 I로 대표되는 펩타이드 핵산 유도체 혹은 이의 약제학적으로 허용 가능한 염:[화학식 I]화학식 I 중에서,n은 10와 25 사이의 정수이며;화학식 I의 화합물은, 표적하는 프리-mRNA의 인트론 7-머와 엑손 7-머로 구성되는 14-머의 표적하는 스플라이스 위치와 최소한 10-머 이상의 상보적인 결합을 하며; 화학식 I의 화합물은 표적하는 프리-mRNA 서열과 완전히 상보적인 결합을 하거나, 한 개 혹은 두 개의 염기 부정합을 포함한 부분적으로 상보적인 결합을 하며; S1, S2, ……, Sn-1, Sn, T1, T2, ……, Tn-1 그리고 Tn은 중수소 [D], 수소 [H], 치환체가 있거나

    화학식 I로 대표되는 펩타이드 핵산 유도체 혹은 이의 약제학적으로 허용 가능한 염:[화학식 I]화학식 I 중에서,n은 10와 25 사이의 정수이며;화학식 I의 화합물은, 표적하는 프리-mRNA의 인트론 7-머와 엑손 7-머로 구성되는 14-머의 표적하는 스플라이스 위치와 최소한 10-머 이상의 상보적인 결합을 하며; 화학식 I의 화합물은 표적하는 프리-mRNA 서열과 완전히 상보적인 결합을 하거나, 한 개 혹은 두 개의 염기 부정합을 포함한 부분적으로 상보적인 결합을 하며; S1, S2, ……, Sn-1, Sn, T1, T2, ……, Tn-1 그리고 Tn은 중수소 [D], 수소 [H], 치환체가 있거나 없는 알킬, 그리고 치환체가 있거나 없는 아릴 중에서 각자 독립적으로 선택되며;X와 Y는 수소, 포밀 [H-C(=O)-], 아미노카보닐 [NH2-C(=O)-], 아미노티오카보닐 [NH2-C(=S)-], 치환체가 있거나 없는 알킬, 치환체가 있거나 없는 아릴, 치환체가 있거나 없는 알킬아실, 치환체가 있거나 없는 아릴아실, 치환체가 있거나 없는 알킬옥시카보닐, 치환체가 있거나 없는 아릴옥시카보닐, 치환체가 있거나 없는 알킬아미노카보닐, 치환체가 있거나 없는 아릴아미노카보닐, 치환체가 있거나 없는 알킬아미노티오카보닐, 치환체가 있거나 없는 아릴아미노티오카보닐, 치환체가 있거나 없는 알킬옥시티오카보닐, 치환체가 있거나 없는 아릴옥시티오카보닐, 치환체가 있거나 없는 알킬설포닐, 치환체가 있거나 없는 아릴설포닐, 치환체가 있거나 없는 알킬포스포닐, 그리고 치환체가 있거나 없는 아릴포스포닐 중에서 각자 독립적으로 선택되며;Z는 수소, 하이드록시, 치환체가 있거나 없는 알킬옥시, 치환체가 있거나 없는 아릴옥시, 치환체가 없는 아미노 [-NH2], 치환체가 있거나 없는 알킬아미노, 치환체가 있거나 없는 아릴아미노, 치환체가 있거나 없는 알킬, 그리고 치환체가 있거나 없는 아릴 중에서 선택되며;B1, B2, ……, Bn-1 그리고 Bn은 아데닌, 티민, 구아닌, 시토신, 그리고 우라실을 포함하는 천연 핵산 염기 및 비천연 핵산 염기 중에서 각각 독립적으로 선택되며; 그리고,B1, B2, ……, Bn-1 그리고 Bn 중 최소한 네 개는, 치환체가 있거나 없는 아민이 핵산 염기에 공유결합으로 연결된 비천연 핵산 염기로부터 독립적으로 선택된다.

  • 문헌번호
    KOR1020197022417

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